Врачи в Лондоне стали первыми в мире, кому удалось вылечить слепоту у детей

ДУШАНБЕ, 22.02.2025 /НИАТ «Ховар»/. Врачи в Лондоне стали первыми в мире, кому удалось вылечить слепоту у детей, родившихся с редким генетическим заболеванием, с помощью новаторской генной терапии. Об этом сообщает НИАТ «Ховар» со ссылкой на АЗЕРТАДЖ.

У детей был врожденный амавроз Лебера (LCA), тяжелая форма дистрофии сетчатки, которая приводит к потере зрения из-за дефекта гена AIPL1. Больные юридически считаются слепыми от рождения.

Но после того, как врачи ввели им в глаза здоровые копии гена с помощью операции по удалению опухоли, которая заняла всего 60 минут, четверо детей теперь могут видеть предметы, находить игрушки, узнавать лица своих родителей, а в некоторых случаях даже читать и писать, пишет The Guardian.

«Результаты лечения этих детей чрезвычайно впечатляют и показывают силу генной терапии в изменении жизни. Впервые у нас есть эффективное лечение самой тяжелой формы детской слепоты и потенциальный сдвиг парадигмы в сторону лечения на самых ранних стадиях заболевания», — сказал профессор Мишель Михаэлидис, консультант-специалист по сетчатке в глазной больнице Мурфилдс и профессор офтальмологии в Институте офтальмологии Университетского колледжа Лондона (UCL).

В 2020 году специалисты из Мурфилдса и UCL отобрали четверых детей в возрасте от одного до двух лет из США, Турции и Туниса. Операции проводились в лондонской больнице Грейт-Ормонд-стрит. Здоровые копии гена AIPL1, содержащиеся в безвредном вирусе, были введены в сетчатку — светочувствительный слой ткани в задней части глаза.

Терапия проводилась только в один глаз каждого пациента, чтобы избежать возможных проблем безопасности. Затем дети наблюдались в течение пяти лет. Результаты были опубликованы в медицинском журнале Lancet.

ФОТО из архива